第二届中山生物医药产业论坛：

渐冻症及罕见病治疗研究进展

2nd Zhongshan Global Biotech Summit:

Advances in Therapy 

of  ALS and Rare Diseases

报告题目/Talk title：

渐冻症的致病基因、发病机理及实验治疗

Gene mutations, disease mechanisms and experimental therapy of ALS

个人简介/Short Bio：

加拿大麦吉尔大学生物化学专业博士，蒙特利尔大学荣誉教授。他率先在加拿大使用斑马鱼作为神经系统发育以及精神病和神经系统疾病的模型, 并进行药物筛选研发, 是代表国际先进水平的斑马鱼神经生物学家。他是最早将人类基因在斑马鱼中表达的专家之一，开发了渐冻症（ALS）的遗传模型，并筛选新药用于治疗ALS，其中一种药物完成2期临床试验。获得了超过四十项经费资助，到目前为止总共获得了相当于2.1亿元人民币的科研经费支持，也获得了很多奖项（包括Canada Research Chair）。 他培养了大约100名高素质人才，他在Nature，NEJM , PNAS 等国际顶尖杂志发表了超过100篇高水平SCI论文，被引用11291次，H-index为53。他担任过十几个国际科学基金的评委会和多个企业的科学顾问。

报告题目/Talk title：

罕见病的新药发现及研发

Drug discovery and development for rare diseases 

个人简介/Short Bio：

Klaus Fiebig博士是一位医学科学创新者和专家，加利福尼亚大学药物化学博士学位，牛津大学和耶鲁大学博士后。他在基因组学、蛋白质组学、生物信息学、药物、生物制剂和数字健康解决方案等领域拥有广泛技术专长，在学术界、非营利组织和生物技术领域拥有20多年的管理经验。目前，他与数家初创公司密切合作，正在开发针对癌症顶级适应症的双特异性抗体、治疗脱发的高效天然产品配方和治疗炎性肠病（IBD）的新型小分子新药。与斑马药业合作，他还在参与罕见病小分子新药研发。

报告题目/Talk title：

药物临床研究的法务、法规及产业化考量

Legal, regulatory and commercialization considerations in clinical drug development

个人简介/Short Bio：

Tran博士是一位具有医学背景的律师（法学博士、医学博士），在健康、制药、生物技术和法律领域拥有25年以上的综合经验。她曾在全球健康律师事务所工作，并为多伦多3家医院及其研究机构提供临床前和临床研究法律、监管、治理、道德、隐私/数据安全、知识产权组合管理、业务开发/商业化以及医疗/科学尽职调查建议。她起草并谈判了500多项多管辖区临床试验和许可协议，撰写了4本LexisNexis法医书籍，并在8年中受邀20次会议演讲，最近在多伦多大学担任兼职教师。她还是几家非营利性医疗机构的董事会成员，并在多个法律协会的执行委员会任职。

报告题目/Talk title：

罕见病的基因治疗研究

Gene therapy of rare diseases 

个人简介/Short Bio：

哈佛大学博士，多伦多大学实验医学和病理生物学教授，多伦多儿童医院生理学和实验医学系高级研究员。胡博士长期致力于开发遗传性肺部疾病的治疗策略，如囊性纤维化（CF）。他通过设计和制作用于气道CFTR表达的新型辅助依赖型腺病毒载体，以及在大型动物模型中开发肺基因传递的有效方法，在CF肺基因治疗方面做出了重大贡献。他的团队开发的病毒载体在CF基因替代治疗和基因编辑方面具有气道转导效率高、携带DNA量大、毒性低等主要优势。他的主要研究目标是开发新的基因治疗方法，通过气道干细胞的基因编辑或基因整合来永久纠正遗传性气道疾病。他目前担任《Cell and Bioscience》的编委和《Genes and Diseases》的副编辑。

报告题目/Talk title：

一站式 AI 驱动的新药研发及服务平台

A one-stop AI driven platform for new drug development

个人简介/Short Bio：

实验室研究工作主要集中在AI/计算机辅助药物设计: 1)生物大分子模拟；2）药物设计；3）生物数据库及挖掘。取得的主要成果以第一作者或通讯作者发表在Science、PNAS, Angewandte Chemie、Chemical Science、ACS Catalysis, Briefings in Bioinformatics等国际著名杂志上60余篇。申请专利12项，已授权3项。开发多个药物研发相关数据库及服务器包括Interpretable-ADMET, YaTCM，GCDB, PhIN，BD-explorer并搭建了具备服务能力的涵盖药物研发临床前各个阶段的一站式人工智能药物研发创新平台。任Molecules 杂志客座编辑; Nature Protocols，Bioinformatics 等杂志审稿人。

报告题目/Talk title：

人类疾病动物模型标准化及大数据库建立

Standardization of Animal Models for Human Diseases and Establishment of a Large-Scale Database

个人简介/Short Bio：

现为赣州市女科技工作者协会会长、江西省宠物行业协会荣誉会长、中国畜牧业协会宠物产业分会理事、中国兽医协会兽医实验室检测分会副会长。以第一作者（含共同第一作者）、共同通讯作者和参与发表SCI论文19篇，其中影响因子＞20分论文9篇，包含Nat Med、Cell Metab、Circulation等国际知名杂志。承担国家级及省市级项目多项，包括国家自然科学基金项目、江西省“赣鄱英才”人才计划、江西省“赣鄱俊才”人才计划、赣州市级揭榜挂帅项目，参与国家科技支撑计划项目2项。荣获湖北省科技进步一等奖、昆仑台2024年度宠业杰出科学家、章贡区巾帼建功标兵、赣州市第六届“十大科技创新人物”、赣州市章贡区“最美科技工作者”、2023年赣州市“三八红旗手”等荣誉称号。

报告题目/Talk title：

新一代治疗渐冻症的小分子创新药研究

Research on innovative small molecule drugs for treatment of ALS

个人简介/Short Bio：

原多伦多大学医学系副教授，加拿大斑马鱼新药研发中心（Zebrafish Centre for Advanced Drug Discovery）创始人及主任，是加拿大斑马药研公司（ZebraPeutics Inc.）创始人、斑马药业（中山）有限公司创始人兼董事长、中山市全球引才顾问和中山市对外友好协会特聘海外理事。温博士从事斑马鱼疾病模型和高通量药物筛选二十余年，创建了全球领先的斑马鱼药物筛选平台、筛选研发新药，并取得多项小分子药的国际国内专利，服务过众多国内外企业（包括强生、礼来）。近年发表多篇高质量科研论文，包括 NEJM，Nat Genet, Nat Comm 和 JCI。他从2013年开始发起并主持的两年一度的国际斑马鱼精准医疗学术会议（Zebrafish for Personalized & Precision Medicine Conference）在业内影响深远。

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