斑马药业提供基于斑马鱼模型的基因编辑服务。利用CRISPR/Cas9 技术，高效快速在斑马鱼中敲除内源基因，用于研究基因功能，建立疾病模型。适用于神经退行性疾病、心血管疾病、代谢性疾病等领域的机制研究与药物开发。依托高效精准的碱基编辑技术，可在单核苷酸层面实现靶点精确定向突变，为人类遗传疾病建模及基因功能精细调控提供创新解决方案。同时提供定制化转基因模型构建，利用荧光标记技术实现活体组织可视化追踪，支持从胚胎期至幼鱼阶段的动态生物学观测。
斑马鱼基因编辑平台的主要优势：
· 快速研发体系：基因敲降1周内完成表型初筛，6个月内完成稳定品系构建。
· 高通量模型制备：斑马鱼基因编辑模型交付数量多，产卵量大，满足大样本实验需求。
· 可视化分析系统：结合胚胎透明特性与活体成像技术，实现从胚胎到幼鱼阶段的活体细胞动态示踪，支持基因表达动态监测。
1. 基因编辑服务流程：
项目设计 Project Design
靶点筛选 sgRNA Testing
敲入载体构建 Donor Design
显微注射 Micro-injection
敲入敲除验证 Clutch Verification
遗传品系验证 Germline Verification
2. 基因编辑服务项目：
（1）基因敲除 Knockout
利用CRISPR/Cas9 技术，提供基因敲除斑马鱼品系构建服务。针对靶基因序列设计sgRNA，指导Cas9 蛋白在特定位点引起DNA 双链断裂，在修复断裂DNA 的过程中，靶基因碱基突变或插入/缺失(indels)被引入到斑马鱼基因组中，最终导致靶基因功能缺失，达到基因敲除的目的。可有效删除基因组DNA大片段。
[案例]
精准设计双靶点sgRNA靶向基因编码区（CDS）两端，经高效筛选优化编辑效率，实现目标基因全阅读框敲除，确保功能彻底失活。
斑马鱼基因敲除服务流程示意图
（2）转基因 Transgene
利用Tol2转座子系统，构建含有特定启动子驱动靶基因表达的载体，与转座酶mRNA一起注射到斑马鱼单细胞期胚胎中，构建转基因斑马鱼。结合TetOn系统，构建可诱导的、组织特异性表达靶基因的转基因斑马鱼。
斑马鱼转基因服务流程示意图
（3）点突变 Point Mutation
提供CRISPR/Cas9系统介导的定点突变品系构建服务。包括碱基编辑器ABE/CBE介导的定点突变和同源重组Donor介导的定点突变。可用于点突变遗传疾病造模，或研究SNP的功能。
[案例]
（4）基因敲入 Knockin
提供CRISPR/Cas9系统介导的目的基因敲入(Knockin)的品系构建服务。定点插入外源基因片段，用于标记内源基因的精准表达模式，或实现时间、空间上控制基因表达等。
[案例]
